Nuovi potenziali bersagli terapeutici per il trattamento dell' Alzheimer sono stati scoperti grazie all’utilizzo di organoidi cerebrali , ovvero modelli del cervello che riproducono i meccanismi alla base della malattia . Lo studio, guidato dalla ShanghaiTech University in Cina e pubblicato sulla rivista Stem Cell Reports, ha permesso di ricostruire in laboratorio le alterazioni precoci tipiche di rare forme ereditarie di Alzheimer che insorgono in età giovanile .
Gli organoidi, ottenuti dalle cellule staminali dei pazienti , presentano caratteristiche specifiche dell' Alzheimer, come l' aumento della proteina amiloide , un numero inferiore di neuroni maturi e una maggiore mortalità cellulare . Tra le alterazioni genetiche individuate , è emerso un calo nell’ espressione del gene TMSB4X , che produce una proteina antinfiammatoria chiamata timosina beta-4 . Così come negli organoidi cerebrali, l'espressione del gene è risultata ridotta anche nei neuroni prelevati post-mortem da pazienti affetti da Alzheimer.
Gli organoidi trattati con timosina beta-4 hanno mostrato una riduzione dell’amiloide , un aumento dei neuroni sani e una normalizzazione dell’espressione genica . Risultati simili sono stati ottenuti anche in topi con Alzheimer familiare, dove la terapia ha inoltre ridotto l’infiammazione e prevenuto l’iperattivazione neuronale, un segno distintivo dell’Alzheimer.
I risultati dello studio dimostrano come gli organoidi cerebrali possano rappresentare un potente strumento per individuare nuovi approcci terapeutici nella lotta contro l’Alzheimer. Saranno invece necessari ulteriori studi per verificare la sicurezza e l’ efficacia della timosina beta-4 nei pazienti.
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